首個(gè)國(guó)產(chǎn)自主研發(fā)用于治療原發(fā)性帕金森病和芳香族L

2024年4月19日，上海天澤云泰生物醫(yī)藥有限公司及其全資子公司上海泰昶生物技術(shù)有限公司（以下簡(jiǎn)稱“公司”）自主研發(fā)和生產(chǎn)的VGN-R09b獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（以下簡(jiǎn)稱“國(guó)家藥監(jiān)局”）簽發(fā)的藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書(shū)，同意開(kāi)展治療原發(fā)性帕金森病（PD）和芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥（AADCD）的臨床試驗(yàn)。

VGN-R09b是國(guó)內(nèi)首個(gè)采用AAV遞送雙基因策略獲批注冊(cè)臨床的基因療法，也是首個(gè)從治療罕見(jiàn)病拓展到常見(jiàn)病的獲批注冊(cè)臨床的基因治療藥物，是該產(chǎn)品及公司發(fā)展的一個(gè)重要里程碑。

公司董事長(zhǎng)趙小平博士表示：

本次國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)VGN-R09b同時(shí)開(kāi)展兩個(gè)適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)，是從監(jiān)管和科學(xué)的角度對(duì)VGN-R09b在目標(biāo)人群使用安全、潛在獲益以及產(chǎn)品質(zhì)量的肯定，希望VGN-R09b以它良好的安全性和優(yōu)越的有效性造福更多的患者。

帕金森病（PD）是第二常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病，且帕金森病患病率的增長(zhǎng)比許多其他神經(jīng)退行性疾病更快。帕金森病估計(jì)影響到約1%的65歲以上人口和4%的85歲以上人口。中國(guó)65歲以上人群患病率為1.7%，與歐美國(guó)家相似。未來(lái)我國(guó)帕金森病患病人數(shù)將從2005年的199萬(wàn)人上升到2030年的500萬(wàn)人，幾乎占全球帕金森病患病人數(shù)的一半。

AADC（芳香族L-氨基酸脫羧酶）缺乏癥是由于編碼AADC的DDC基因中存在致病性突變，而AADC負(fù)責(zé)使L-DOPA（左旋多巴）和5-HTP（5-羥基色氨酸）分別形成神經(jīng)遞質(zhì)多巴胺和5-羥色胺的脫羧酶。AADC的缺失影響了控制交感神經(jīng)系統(tǒng)、情緒、認(rèn)知和運(yùn)動(dòng)協(xié)調(diào)的關(guān)鍵神經(jīng)遞質(zhì)的合成，表現(xiàn)為運(yùn)動(dòng)功能障礙、智力障礙和警覺(jué)性減弱及睡眠障礙等臨床癥狀，在生命的前十年內(nèi)有過(guò)早死亡的危險(xiǎn)。目前，該疾病中國(guó)還沒(méi)有正式的流行病學(xué)研究，在臺(tái)灣開(kāi)展的一項(xiàng)新生兒AADC缺乏癥篩查項(xiàng)目，發(fā)現(xiàn)AADC缺乏癥的出生發(fā)病率約為1/ 32,000。

VGN-R09b是公司自主研發(fā)和生產(chǎn)的基因治療產(chǎn)品，使用重組AAV作為基因治療載體，以遞送有功能的AADC為基礎(chǔ)恢復(fù)多巴胺的生成，從而發(fā)揮相應(yīng)的潛在的治療作用。通過(guò)局部紋狀體注射的方式，使藥物能夠直接作用于發(fā)病部位，減少全身的給藥劑量，從而減少相應(yīng)的免疫反應(yīng)等不良反應(yīng)。理論上，基因治療只需要注射一次就能起到相應(yīng)的長(zhǎng)期療效。

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天澤云泰2020年3月注冊(cè)成立于中國(guó)上海，致力于將前沿的基因及細(xì)胞治療技術(shù)，轉(zhuǎn)化為臨床可及的治療方法，以期造福更多患者。

天澤云泰擁有具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的ViVec?AAV載體篩選平臺(tái)、ViLNP?脂質(zhì)納米粒技術(shù)平臺(tái)、ViCas?CRISPR基因編輯技術(shù)平臺(tái)和ViHiYi?AAV高產(chǎn)技術(shù)平臺(tái)，通過(guò)基因替代、基因調(diào)控和基因編輯等策略，開(kāi)發(fā)治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病、代謝及血液系統(tǒng)疾病、眼科疾病等領(lǐng)域的創(chuàng)新基因治療藥物，擁有包括多個(gè)潛在First-in-class產(chǎn)品的多元化管線。

目前，天澤云泰已經(jīng)獲得多家知名基金的多輪投資，分別在張江高科技園區(qū)、北京巢生實(shí)驗(yàn)室、臨港新片區(qū)和外高橋自貿(mào)區(qū)建成面積2,500平米的基因治療研發(fā)運(yùn)營(yíng)中心、基因編輯技術(shù)研發(fā)中心、3,000平米的基因治療中試生產(chǎn)車間和5,500平方米GMP商業(yè)化生產(chǎn)車間。